Polski przełom w leczeniu rzadkich schorzeń neurologicznych
Badacze z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum opracowali nową cząsteczkę iQ-007, która może odmienić terapię pacjentów cierpiących na rzadkie choroby neurologiczne. Lek uzyskał status leku sierocego od amerykańskiej FDA, co otwiera drogę do jego szybszej rejestracji i wprowadzenia na rynek.
Nowe nadzieje dla pacjentów z zespołem Draveta
Zespół Draveta to ciężka, genetycznie uwarunkowana encefalopatia padaczkowa, która pojawia się już w pierwszym roku życia dziecka. Charakterystyczne dla niej są częste, lekooporne napady padaczkowe prowadzące do znacznego upośledzenia rozwoju psychoruchowego. Choroba jest progresywna, a śmiertelność wśród pacjentów wynosi nawet 15-20%.
Nowatorski mechanizm działania iQ-007 budzi nadzieję na skuteczniejszą terapię tej niezwykle uciążliwej choroby. W przeciwieństwie do dostępnych leków, nowa cząsteczka wykazuje dobrą tolerancję i nie powoduje takich skutków ubocznych jak otępienie, senność czy zaburzenia pamięci.
Czym wyróżnia się iQ-007?
To, co czyni iQ-007 wyjątkowym, to jego zdolność do usuwania nadmiaru glutaminianu – głównego neuroprzekaźnika pobudzającego w mózgu. Zaburzenia jego poziomu mają związek z wieloma chorobami neurologicznymi i psychiatrycznymi. Dzięki temu iQ-007 może znaleźć zastosowanie nie tylko w zespole Draveta, ale również w leczeniu:
- choroby Alzheimera,
- choroby Parkinsona,
- choroby Huntingtona,
- stwardnienia rozsianego,
- stwardnienia bocznego zanikowego,
- udarów mózgu,
- bólu neuropatycznego,
- schizofrenii, depresji i lęku,
- zaburzeń ze spektrum autyzmu,
- uzależnień.
Co oznacza status leku sierocego?
Decyzja FDA o przyznaniu iQ-007 statusu leku sierocego oznacza szereg korzyści dla dalszego rozwoju tej terapii:
- naukowe wsparcie FDA w procesie planowania badań klinicznych,
- uproszczoną i tańszą procedurę rejestracyjną,
- możliwość szybszego wejścia na rynek,
- wydłużony okres ochrony patentowej i wyłączności na sprzedaż.
Dzięki temu proces dopuszczania leku do obrotu może przebiegać sprawniej, co przekłada się na szybszą dostępność dla pacjentów.
Przyszłość nowych terapii neurologicznych
Sukces polskich naukowców otwiera nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z chorobami neurologicznymi, które dotąd były trudne w leczeniu. Jeśli kolejne etapy badań potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo iQ-007, może on stać się istotnym przełomem w leczeniu nie tylko padaczki, ale i innych poważnych schorzeń układu nerwowego.
